5 takeaways from an NPR investigation into FDA’s accelerated approval of drugs : Shots

కొత్త ఔషధాలను రోగులకు ముందుగా యాక్సెస్ చేయడానికి ప్రత్యేక ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ ప్రక్రియ నిప్పులు చెరిగింది.

వేగవంతమైన ఆమోద ప్రక్రియ ప్రాథమిక అధ్యయన డేటా ఆధారంగా మార్కెట్‌కు మందులను వేగవంతం చేస్తుంది. కానీ ఒక షరతు ఉంది: ఔషధం నిజంగా పనిచేస్తుందని నిరూపించడానికి ఔషధం మార్కెట్లోకి వచ్చిన తర్వాత ఔషధ తయారీదారు అదనపు అధ్యయనం చేయవలసి ఉంటుంది. అధ్యయనం పూర్తి కాకపోతే, ఔషధాన్ని మార్కెట్ నుండి తీసివేయవచ్చు.

కానీ కొంతమంది ఔషధ తయారీదారులు ఆ నిర్ధారణ అధ్యయనాలు చేయడానికి వారి కట్టుబాట్లలో వెనుకబడి ఉన్నారు, రోగులు మరియు వారి వైద్యులు అసంపూర్ణ సమాచారంతో కష్టమైన నిర్ణయాలు తీసుకునేలా చేస్తారు.

“వేగవంతమైన ఆమోదం యొక్క వాగ్దానం ఏమిటంటే మీరు యాక్సెస్ మరియు సమాధానాలను పొందబోతున్నారు” అని యేల్ ప్రొఫెసర్ గ్రెగ్ గోన్సాల్వ్స్ అన్నారు. “మరియు ఏమి జరుగుతుంది అంటే మీరు మార్కెట్లో మందులు పొందారు, కానీ అవి పనిచేశాయో లేదో మీరు కనుగొనలేదు.”

NPR తన పరిశోధనలో భాగంగా 30 సంవత్సరాల ప్రభుత్వ డేటా మరియు రికార్డులను పరిశీలించింది మరియు డజన్ల కొద్దీ ఇంటర్వ్యూలను నిర్వహించింది. ఇక్కడ 5 టేకావేలు ఉన్నాయి.

కంపెనీలు FDAకి వాగ్దానం చేసిన తదుపరి అధ్యయనాలను ప్రారంభించడానికి నెమ్మదిగా ఉన్నాయి

NPR ప్రస్తుతం అత్యుత్తమ నిర్ధారణ అధ్యయనాలలో 42% – లేదా వాటిలో 50 – వేగవంతమైన ఆమోదాన్ని అనుసరించడం ప్రారంభించడానికి ఒక సంవత్సరం కంటే ఎక్కువ సమయం పట్టింది లేదా అస్సలు ప్రారంభించబడలేదు. అవసరమైన వాటిలో పంతొమ్మిది అధ్యయనాలు వేగవంతమైన ఆమోదం తర్వాత మూడు సంవత్సరాలు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ సంవత్సరాలు ప్రారంభించలేదు. వాటిలో నాలుగు 10 సంవత్సరాలు దాటినా ప్రారంభించలేదు.

అంటే వేగవంతమైన ఆమోదంతో మార్కెట్‌లోకి ప్రవేశించిన అనేక మందులు వాడబడుతున్నాయి – కొన్నిసార్లు సంవత్సరాలు – రోగులు, వైద్యులు లేదా నియంత్రకాలు నిజంగా పనిచేస్తాయో లేదో తెలియకుండా.

యాక్సిలరేటెడ్ అప్రూవల్స్ ఉన్న డ్రగ్స్‌కి ఎక్కువ ధరల పెంపు ఉంటుంది

వేగవంతమైన అనుమతులతో ఔషధాలను తయారు చేసే కంపెనీలు నిర్ధారణ అధ్యయనాలను ప్రారంభించడానికి తమ పాదాలను లాగుతున్నప్పుడు, వారు ఆ ఔషధాల ధరలను మరింత పెంచే అవకాశం ఉందని గుడ్ఆర్ఎక్స్ అనే వెబ్‌సైట్‌లో రోగులకు డ్రగ్స్‌పై తగ్గింపులు పొందడంలో సహాయపడతాయి.

GoodRx NPR యొక్క అభ్యర్థన మేరకు ధరల విశ్లేషణను నిర్వహించింది మరియు సగటున, ఇతర ఔషధాల కంటే 10 సంవత్సరాలలో 26% ఎక్కువ ధరల పెరుగుదలను త్వరిత ఆమోదం పొందిన మందులు కలిగి ఉన్నాయని కనుగొన్నారు.

ధరపై “యాక్సిలరేటర్‌ను నొక్కినప్పుడు” నిర్ధారణ అధ్యయనాలపై “బ్రేక్‌లను నొక్కడం”తో గోన్సాల్వ్స్ దీనిని పోల్చారు. “వారు లాభాలను పొందగల సామర్థ్యాన్ని పెంచుకోవడానికి ప్రయత్నించడం నాకు ఆశ్చర్యం కలిగించదు. అదే సమయంలో, వారు సకాలంలో ప్రారంభించడం మరియు అధ్యయనాలను పూర్తి చేయడం వంటి వారి చట్టబద్ధమైన విధిలో నిదానంగా ఉన్నారు.”

ఒక ఔషధం వేగవంతమైన ఆమోదాన్ని పొందిందో లేదో చెప్పడం కష్టం

HIV చికిత్సకు యాంటీరెట్రోవైరల్ ఔషధాలను సమీక్షిస్తున్న FDA బృందం, 1990వ దశకంలో అన్ని వేగవంతమైన ఆమోదాలలో సగానికి పైగా ఉంది, ఆమోదాలు వేగవంతం అయినట్లయితే, బోల్డ్, బ్లాక్ బాక్స్‌లలో డ్రగ్ లేబుల్‌లకు ప్రత్యేక హెచ్చరికలను జోడించారు.

“మేము వాటిని చాలా వేగంగా ఆమోదించాము, వైద్యులు చూడడానికి సాహిత్యం లేదు,” అని ఆ సమయంలో FDA యొక్క సెంటర్ ఫర్ డ్రగ్ ఎవాల్యుయేషన్ అండ్ రీసెర్చ్‌లో పనిచేస్తున్న డాక్టర్ రాచెల్ షెర్మాన్ అన్నారు. వేగవంతమైన ఆమోదం అంటే ఏమిటో వైద్యులకు తెలియదు, కాబట్టి ఆమె బృందం నిర్ణయాలు ప్రాథమిక డేటాపై మాత్రమే ఆధారపడి ఉన్నాయని స్పష్టంగా నిర్ధారించుకోవాలనుకుంది.

ఈ ప్రముఖ రకమైన బహిర్గతం అవసరమయ్యే నియంత్రణ ఏదీ లేదు మరియు ఏ ఏజెన్సీ-వ్యాప్త పాలసీని తప్పనిసరి చేయడం కూడా లేదు. “ఇప్పుడు, మీరు ఇకపై చూడలేరు,” ఆమె ప్రత్యేక హెచ్చరికల గురించి చెప్పింది.

వేగవంతమైన ఆమోదాలు సర్వసాధారణం అవుతున్నాయి

మొదటి రెండు దశాబ్దాల వరకు వేగవంతమైన ఆమోదం ఒక ఎంపిక, FDA ప్రతి సంవత్సరం కొన్నింటిని మాత్రమే మంజూరు చేసింది. 2012 చట్టం ఏజెన్సీ విధానాన్ని అధికారికం చేసిన తర్వాత, ఆమోదాలు విజృంభించాయి.

1992లో, కేవలం ఒక వేగవంతమైన ఆమోదం మాత్రమే ఉంది. కానీ 2020లో, NPR యొక్క విశ్లేషణ ప్రకారం, 49 ఉన్నాయి. ఆ 2020 వేగవంతమైన ఆమోదాలలో ఇరవై ఎనిమిది కొత్త ఔషధాల కోసం మరియు మిగిలినవి ఇప్పటికే ఉన్న ఔషధాల విస్తృత వినియోగాలకు సంబంధించినవి.

నేడు, వేగవంతమైన ఆమోదాలతో దాదాపు 200 మందులు ఉన్నాయి. కానీ ఇప్పుడు, వారిలో చాలా మందికి ఈ ఫాస్ట్ ట్రాక్‌ను పొందడం ద్వారా ఒకటి కంటే ఎక్కువ ఉపయోగాలు ఉన్నాయి, ప్రత్యేకించి మందులు క్యాన్సర్‌కు చికిత్స చేస్తే.

విమర్శలు పెరుగుతున్న కొద్దీ మార్పు రావచ్చు

పూర్తి క్లినికల్ అధ్యయనాలు లేకుండా విక్రయించబడుతున్న ఔషధాల సంఖ్య పెరగడంతో వేగవంతమైన ఆమోద ప్రక్రియపై విమర్శలు పెరిగాయి. ఈ సమస్య ఈ సంవత్సరం ప్రారంభంలో FDA కమీషనర్‌గా డాక్టర్ రాబర్ట్ కాలిఫ్ యొక్క సెనేట్ నిర్ధారణను బెదిరించింది.

“కొన్ని కంపెనీలు యాక్సిలరేటెడ్ అప్రూవల్ పాత్‌వే యొక్క ప్రయోజనాన్ని పొందాయి, ధృవీకరించే సాక్ష్యాలను అందించడంలో వెనుకబడి ఉన్నాయి, అయితే FDA ఔషధ కంపెనీలను వారి బాధ్యతలను నెరవేర్చడానికి జవాబుదారీగా ఉంచడానికి తన అధికారాన్ని ఉపయోగించకుండా దూరంగా ఉంది,” సెనె. రాన్ వైడెన్, D-Ore., కాలిఫ్‌కు రాశారు.

వేడెక్కిన ఆమోదం కింద అవసరమైన నిర్ధారణ ట్రయల్స్‌ను పూర్తి చేయడంలో విఫలమైనందుకు ఏజెన్సీ కంపెనీలను ఎలా బాధ్యులుగా ఉంచుతుందని వైడెన్ అడిగారు. సమస్యను అంగీకరిస్తూ, కాలిఫ్ తిరిగి ఇలా వ్రాశాడు, “ప్రాథమిక ఆమోదంతో పని ముగియకుండా చూసుకోవాల్సిన బాధ్యత FDAపై ఉంది.”

వేగవంతమైన ఆమోదం అవసరాలకు అనుగుణంగా లేని కంపెనీలకు జరిమానా విధించడం అమలులో ఉంది FDA యొక్క 2022 కోసం ప్రణాళికాబద్ధమైన మార్గదర్శక పత్రాల జాబితా. ఏజెన్సీ యొక్క 2023 బడ్జెట్ డాక్యుమెంట్‌లో ఆలస్యమైన ట్రయల్స్ సమస్యను పరిష్కరించడానికి FDAకి మరింత అధికారాన్ని అందించే శాసన ప్రతిపాదనలు ఉన్నాయి.

మీరు NPR ఫార్మాస్యూటికల్స్ కరస్పాండెంట్ సిడ్నీ లుప్కిన్‌లో సంప్రదించవచ్చు slupkin@npr.org.